• 香港浸大研發治療成骨不全癥(玻璃骨)新藥

      

      浸大羅守輝骨與關節疾病轉化醫學研究所副所長張戈教授(左)與其研究團隊。

      【香港商報網訊】記者萬家成報道:香港浸會大學中醫藥學院昨日宣布,研究團隊利用人工智能技術,成功研發一種嶄新的適配子(即單鏈脫氧核糖核酸),以治療俗稱「玻璃骨」的成骨不全癥。這是香港首次有藥物獲得美國食品藥物管理局(FDA)的「孤兒藥」認定。

      利用人工智能篩選適配子

      成骨不全癥是罕見遺傳性骨疾病,全球平均每10萬人便有6至7人患上,本港估計有700至800名患者,目前缺乏有效的治療藥物。目前普遍采用的單株抗體生物療法,可改善成骨不全的癥狀,但該療法會導致病人出現重大心血管疾病風險。

      由浸大羅守輝骨與關節疾病轉化醫學研究所副所長張戈教授、浸大整合生物信息醫學與轉化科學研究所所長呂愛平講座教授領導的研究團隊,策略性地篩選并優化一種新的分子--抗骨硬化蛋白核酸適配子,能明顯促進成骨不全小鼠的骨形成,而該適配子不會增加心血管疾病的風險。

      團隊運用微流控系統篩選出數以萬計的抗骨硬化素適配子后,再利用人工智能科技進一步鎖定理想的候選分子。張戈教授表示,透過「新一代基因排序系統」取得數以千個候選序列,卻無法逐一描述每個序列,但透過人工智能卻可以計算出來,可以節省人手,縮減篩選時間,也可減少試劑消耗。

      獲美當局「孤兒藥」認定

      浸大發現的嶄新抗骨硬化素適配子今年8月獲美國FDA「孤兒藥」認定。在美國,《孤兒藥法》容許FDA給予治療罕見疾病藥物特殊的地位,亦即「孤兒藥」認定。取得「孤兒藥」認定將為后續的藥物研發帶來不少好處,包括進行認可臨床實驗時可獲稅務優惠。團隊預計最快可以在3年后進行臨床測試。

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