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    CRISPR恢復了肺癌治療的有效性
    時間:2020-05-28
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    來源:本站原創

      CRISPR-Cas9基因編輯系統可能能夠通過刪除癌癥腫瘤中的基因來恢復用于治療肺癌的一線化學療法的有效性,所述基因幫助腫瘤產生對藥物的抗性。

      該研究報告說,在組織培養和小鼠中,當化療與CRIPSP-Cas9結合使用時,腫瘤生長停止并且現有腫瘤的體積顯著減少,CRIPSP-Cas9用于稱為NRF2的腫瘤基因。以前的研究表明,NRF2基因控制著肺癌腫瘤中的細胞功能,這有助于它們阻止化療的效果,否則化療可能會完全減少或消除它們。

      我們的目標是看看CRISPR是否可以與化療一起使用,以提供一種安全,經濟的方式,為那些對治療無反應的患者提供至少一種對抗這種極具挑戰性的癌癥的機會,Eric Kmiec博士說。該研究的主要作者和基因編輯研究所所長。我們相信找到使用CRISPR改善現有治療方法的方法將為患者帶來一些最初的益處,同時我們解決圍繞使用CRISPR進行可通過DNA傳遞的編輯的重要倫理問題。這是令人興奮的一步在探索基因編輯的健康益處的過程中。

      該研究由基因編輯研究所的研究科學家Pawel Bialk領導,該研究所是美國唯一一家以社區衛生保健系統為核心的以研究為重點的研究計劃。

      肺癌是美國癌癥死亡的主要原因。Kmiec博士表示,通過顯著減緩疾病進展,有一些化療可以幫助患者達到緩解或至少延長壽命并享受更好的生活質量。但他表示,一些患有非小細胞肺癌的患者,這是最常見的肺癌形式,對用于治療疾病的化療藥物或接觸藥物后產生耐藥性有抵抗力。

      Kmiec博士表示,肺癌工作反映了基因編輯研究所采用的一種方法,即在開發基因編輯的醫學應用時謹慎行事。他的研究團隊位于Christiana Care的Helen F. Graham癌癥中心和研究所內部,他對癌癥患者和照顧他們的醫療保健專業人員的生活和需求有獨特的見解,這有助于他們始終關注什么是適合患者的。

      Kmiec博士指出,雖然他的團隊正在努力進行人體試驗,但正在開發用于肺癌的CRISPR應用不涉及直接編輯患者的基因組,僅僅是腫瘤中的基因。

      CRISPR代表聚集有規律的間隙短回文重復。它最初是一種在細菌中發現的防御機制,它允許細菌識別并切割入侵病毒的DNA??茖W家已經學會了如何操縱這種機制,使其基本上可以編程,以找到和刪除特定的DNA代碼序列 - 其作用類似于控制細胞中生物活性的軟件。Cas9是一種酶的參考,有時被描述為分子剪刀的一種形式,被CRISPR用來切割DNA代碼的一部分。

      Kmiec博士表示,目前正在努力修改CRISPR,以便它不僅可以用于移除或敲除切片DNA,還可以替換或敲入新的代碼鏈。但他表示圍繞此類CRISPR應用仍存在重大安全問題。他說,目前,他的團隊專注于以原生形式使用CRISPR,即切除DNA的一部分,并從不直接影響患者DNA的應用開始。他說使用CRISPR來做改善藥物反應的事情代表了CRISPR患者應用的低懸的果實。

      我們認為最好開始使用這種功能相對保守的CRISPR療法,Kmiec博士說。這種方法也有望幫助控制成本,提供一定程度的安全性和可靠性,讓患者放心,并增加保險公司提供保險的機會。

      Kmiec博士表示,作為一項治療來自經濟領域的患者的CRISPR研究計劃,他的科學家們敏銳地意識到使所有患者都能獲得最先進的醫學治療并且有益的挑戰。

      這項工作是獲得FDA批準的另一個重要步驟,美國銀行的FACS醫學博士Nicholas J. Petrelli表示,他為Helen F. Graham癌癥中心和研究所的醫學主任提供了資助?;蚓庉嬔芯克诓扇≈斏骱陀袟l理的方法開發創新療法.Kmiec博士和他的團隊每天與我們的腫瘤學家進行交流,他們研究基因編輯如何產生現實影響并改善治療。這種多學科臨床/科學團隊一直致力于開發一種富有同情心的從床邊到床邊的方法。他們的實驗室工作臺就在我們的患者和腫瘤科醫生辦公室的大廳里。

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