• Menu
    您現在的位置: 主頁 > 新聞資訊 >
    發現一種罕見疾病的潛在聯合療法
    時間:2020-05-28
    點擊數:
    來源:本站原創

      骨髓纖維化是一種嚴重且非常罕見的血液病,迄今為止治療僅部分有效。其低發病率是目前仍缺乏有效治療的原因之一。西班牙國家癌癥研究中心(CNIO)的H12O-CNIO血液學惡性腫瘤臨床研究單位報告說,使用三種藥物聯合治療骨髓纖維化的療效有了顯著改善。一項涉及患者的臨床試驗已經啟動并投入運行。研究結果發表在《血液學》雜志上

      這項研究由華金·馬丁內斯-洛佩斯領導,米格爾·蓋拉多負責協調。它是基于一個藥理學篩選過程,在這個過程中,從骨髓纖維化患者身上提取的細胞被暴露在幾種藥物中,包括魯索替尼,這是該疾病推薦的一種治療方法。結果表明,與尼洛替尼和潑尼松聯合使用,其有益作用增強,目前尼洛替尼和潑尼松用于治療其他疾病。

      骨髓纖維化影響骨髓干細胞,而骨髓干細胞負責制造所有血細胞。它的特點是結締組織的過度產生導致纖維化,最終取代骨髓中的干細胞。這反過來又迫使血細胞在骨髓外成熟,而未成熟的細胞甚至可以遷移到脾臟或肝臟等其他組織。確診時患者的平均年齡為65歲,但也有年輕人發生骨髓纖維化。接受治療后的存活率約為5年。

      骨髓纖維化研究最重要的進展發生在2005年:JAK2基因突變的發現,與2013年CALR突變的發現一起,解釋了90%的患者發生這種疾病的分子機制。

      由于這一發現,臨床醫生開始使用ruxolitinib,它通過抑制JAK2分子的活性發揮作用。事實證明,這種療法對真性紅細胞增多癥和原發性血小板增多癥(涉及JAK2突變的病理)相當有效,但對骨髓纖維化沒有那么有效。

      Gallardo說:Ruxolitinib是一種推薦的骨髓纖維化治療方法,但是,盡管從存活的角度來評價它的有效性還為時過早,但已經證明它只對部分患者有效,甚至在這些患者中,只對某些癥狀有效。

      因此,五年前,這篇論文的第一作者艾麗西亞·阿里納斯(Alicia Arenas)開始探索其他已經用于治療其他疾病的藥物的有效性,這些藥物要么單獨使用,要么與魯索替尼聯合使用。

      研究小組選擇了17種化合物,它們的作用機制或治療效果可能為骨髓纖維化提供潛在的治療方法。研究人員對來自骨髓纖維化患者的樣本進行了體外試驗,并開始將細胞暴露于不同的化合物中,無論是單個還是多個組合。然后他們測量了每種化合物的有效性,并研究了每種化合物作用的生物途徑。

      他們發現,尼洛替尼、潑尼松和魯索替尼聯合使用,相互增強,從而提高魯索替尼治療療效的有效性。

      如《血液學》所述,作者將觀察到的改善歸因于尼洛替尼的抗纖維化作用與魯索替尼的免疫調節作用以及潑尼松對骨髓纖維化成纖維細胞的抗增殖作用的結合。潑尼松是一種皮質類固醇;尼洛替尼用于治療慢性髓系白血病。

      基于聯合治療對骨髓纖維化協同作用的研究結果,開展I期臨床試驗,研究患者細胞培養是否也出現陽性結果。8家西班牙醫院參與了這項試驗。

      香港唯安醫務集團有限公司是香港領先的醫療服務提供者. 致力于將香港最前沿的醫學技術和健康理念普惠國人,為各年齡層及多種健康需求的人士提供多元化的醫療服務,包括醫學化驗, 腫瘤科,心血管科,兒科,婦科,泌尿科,兒童健康及發展及 慢性疾病管理等高端醫療.

    針對疑難病情患者,中心會在48小時內組織名醫聯合會診,及時出具個性化的解決方案,讓患者足不出戶即可擁有珍稀的名醫診療資源.

      唯安醫療實行預約制服務,全程導診,充分保護您的隱私.本著"以人為本"的服務宗旨,致力為客戶提供準確有效的醫療和檢測服務,時刻關注您和您家人的健康,切實滿足就醫者的期望,為您提供充滿愛、可靠、優質的專業醫療服務.

    正在播放三黑人无码3p